文/福布斯中国

在电影《我不是药神》中，慢粒白血病患者服用的瑞士格列宁一瓶售价四万，而印度仿制药只要2,000多元，于是一个平凡人做出了不平凡的事。

现实中还有太多未被满足的需求，血友病就是其中一种。患病者如同“玻璃人” 般脆弱，小小的磕碰就可能导致血流不止，严重的还会造成关节永久性损伤。假设患者活到70多岁，用药方面大约要花费2,000-3,000万元，代价极其高昂。

郑静是福布斯中国2022中国商界20位潜力女性的入选者。2016年，她和科学家肖啸博士共同创办了信念医药。更多平凡的人聚在一起做出了不平凡的事——其正在进行商业化的产品BBM-H901是针对B型血友病的基因治疗药，不仅能“一针治愈”，而且将成本缩减到原有的十分之一，极大地改善了血友病患者的生存状况。

病人与疾病赛跑，药企与时间赛跑。

郑静和她的信念团队致力于开发腺相关病毒（Adeno-associatedvirus，AAV）为载体的创新性基因疗法，为基因缺陷遗传病、老年退行性疾病以及一些重大恶性疾病提供更加有效的解决方案。他们用6年时间攻克了一系列AAV基因治疗领域的核心关键技术和工艺壁垒，与欧美同行处于并跑甚至领跑状态。

郑静至今都清楚记得自家第一产品的里程碑瞬间。“亲眼看着自己的药生产出来，通过针管一滴一滴输入到病患的体内。然后再亲见病患一天一天的恢复，下床行动，开始跑跳……这让我成就感爆棚。”

| 让国人用上便宜的国产好药

信念医药的研发管线包含血友病A、血友病B、帕金森症、老年黄斑变性、粘多糖贮积症、脊髓性肌萎缩症等重大、未被满足临床需求的疾病。其中，研发最快的两个产品就是血友病B和血友病A。

目前正进行商业化的管线产品BBM-H901是针对B型血友病的用药。全世界有7,000种罕见病，只有不足1%的罕见病有有效治疗方案。血友病是罕见病的一种，患病者如同“玻璃人”般脆弱，小小的磕碰就可能导致血流不止，严重的通常肌肉和关节会自发流血，造成关节永久性损伤。

BBM-H901注射液是国内第一个获批进入注册临床试验的血友病静脉给药AAV基因治疗药物，也是国内第一个静脉给药的罕见病基因治疗药物。目前全球还没有适用于预防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治疗药物获批。研发进度最快的美国Biomarin公司正在进行III期临床。

在血液病领域，基因疗法打破血浆原料限制，不依赖于血浆原料，没有血浆供应不足的风险。患者治疗成本也大幅下降，治疗费用从每周数次针剂，变为终生只需一次性注射或数年一次，总治疗费用大大降低，并且未来通过技术进步与生产优化，能进一步降低药品费用成本。

信念的管线产品血友病基因治疗药可实现“一针治愈”，一次治疗，长期有效。一次治疗能够维持数年，甚至终生的疗效，能够大大改善患者生存状况，同时提高其依从性，相比短效产品具有明显的优势。

“相比国外研发的同类产品，我们的产品更加安全低毒，适用人群更广，药物生产成本更低。国人终于可以买得到、用得上相对便宜的国产好药了。”郑静笑道。

| 以科技为信 以患者为念

信念医药是郑静的第三次创业。2005年至今，她先后创立了基因治疗载体CRO服务商之一吉凯基因和国内第一家AAV基因操作服务商纽恩生物。

贯穿其间的是一场学以致用的求索。读书时，郑静不断思考自己所学的未来用处；做教授时，郑静希望把自己所学带给学生。当她发现企业的工作更直接落地后，便离开高校进入企业。再到发现将实验室成果技术产业化会惠及更多人，她就开始自己创业。

如何做才能让更多人受益？“使命感和方向感就这样来了，后面的创业也就自然而然，且也能抵抗创业过程中的各种风险压力和挫折挑战。”在发现了AAV技术的潜力后，行动派郑静最终选择了用AAV技术制药这个方向。

2016年她和海外归来的行业领军科学家肖啸博士共同创办了信念医药。肖啸博士长期从事基因治疗药物及其载体的研发及临床应用，在基因治疗领域具有近四十年的研究和产业化开发经验。肖啸博士创立的Bamboo公司在2016年被辉瑞制药以6.45 亿美元收购，Askbio公司在2020年被拜耳制药以40亿美元收购。

两人的初衷简单而美好——“以科技为信，以患者为念”，让中国的病人，买得起，用得上，而且治得好。这也是信念医药名字的来源。当时两人决定从临床急需的、突破性疗法和罕见病用药入手。于是有了前文提到的BBM-H901，这款自主研发且自主生产的首款重磅产品。

过去5年，国家对创新药，特别是罕见病新药的政策利好频出。AAV技术也在国内落地开花。早早布局的信念发展强劲，从知识产权的储备到研发管线，再到生产基地建设，成果显著。外柔内刚的郑静与肖啸博士也配合默契。

| 从跟跑到并跑，再到领跑

放眼全球，随着基因治疗的日渐成熟，基因疗法对血友病的治疗提供了“一劳永逸”的新思路，血友病的用药市场格局也被基因疗法所改变。但凡提及血液疾病基因疗法企业，中国信念医药是大概率出现的名字。

信念医药拥有数十项全球领先的专利与技术，在靶向不同组织的AAV新型capsid、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺、创新的临床开发范式等领域进行了全面布局，已成功开发全球领先的HEK293 500L悬浮培养工艺和全层析的规模化下游纯化工艺，2000L工艺将在2022年临港蓝湾生产基地建成后打通，已有多个项目进入IND申报和临床验证阶段。

信念医药的研发实力获得顶尖投资机构的认可。截至目前，信念医药已经获得启明创投、礼来亚洲基金、夏尔巴、经纬中国、北极光创投等知名基金超1.5亿美元投资，公司已在美国北卡罗莱纳州，中国香港、上海、北京和苏州设立了办公室或研发、生产中心。

谈及AAV技术在中国的趋势，郑静指出，大多数成功的用于临床前和临床研究的AAV仅限于天然的衣壳血清型，但这些AAV 血清型在临床上的广泛应用存在明显的局限性。抗AAV的中和抗体的存在仍然是全身输送的一个重要障碍，这些中和抗体干扰AAV进入靶细胞、细胞内运输和细胞核内的解包装，从而阻止了转导。尽管AAV基因治疗在迄今为止的一系列疾病中已被很好地耐受，但是调节表达仍然是靶标和疾病选择的重要安全考虑因素。

从教授到创业者和管理者，郑静作为过来人认为，角色变换最需要突破的是思维障碍。科学家需要过硬的技术背景、科研能力和毅力。但创业者第一需要的是资源整合的能力以及领导力和善于倾听意见的能力，此外还需要将技术转化为商品的能力。

2021年年底，7种罕见病用药被纳入医保目录，郑静表示乐见，这对创新药企业是一把双刃剑，倒逼企业进一步降本增效。“对中国患者来说，我们需要便宜的“好药”，而不仅是“好便宜”的药。”

“我们不光要紧盯着国内市场，还要扩大自己外延的造血能力和商业化能力。”郑静说。信念医药正在积极尝试医疗旅游的方式，吸引国际病人在国内做治疗。用国际市场的盈利来弥补利润空间，进而支持研发和商业化，这是信念正在进行的创新尝试。长远看，信念的目标还有从生物科技公司逐步转型成为生物医药公司，从产品的研发、中试、GMP生产，到最终的临床应用。

作为CEO,今年郑静要大力推进产品的商业化，人才队伍和体系架构配比是又一次的挑战。从最初的两人到现在的270人，3年时间员工增长了百倍。“人才是信念最核心、最宝贵的资源。要给每一个年轻人一个明确的向上通路。”郑静笑着说。

长跑的人在埋头向前之前，听到最多的是自己的心跳和脚步声。耐住寂寞，挺过艰难，这些艰难时刻会成为迎接更好未来的筹码。信念正跑在自己的信念之路上。